英国监管机构阻止了一种突破性的阿尔茨海默病药物在英国国民医疗服务体系(NHS)的使用,这让英国人愤怒不已。
国家健康和护理卓越研究所(Nice)表示,被批准在英国使用的lecanemab的好处太小,不足以证明NHS的巨大成本是合理的。
与此同时,授予该许可证的英国药品和保健产品管理局(MHRA)表示,它能有效延缓阿尔茨海默氏症。
医学界可能存在分歧,但公众舆论并非如此,网民们认为这是英国分裂的又一迹象。
在X上,一名用户称这一决定“绝对可耻”,而另一名用户则称其为“双层医疗”,声称这“表明英国阿尔茨海默病患者的生命不值得”。
第三个人指出了可怕的光学现象,这表明“贪婪和利润要重要得多”。
他们有道理吗?
现实比网民想象的要复杂得多。
正如卡迪夫大学卡迪夫英国痴呆症研究所临时主任Paul Morgan教授解释的那样,美国食品和药物管理局(FDA)的决定以及随后的MHRA批准是基于试验证据,表明使用lecanemab治疗轻度认知障碍(MCI)和早期阿尔茨海默氏症患者的进展速度适度下降长达两年。
NICE重新评估了这些证据,并进行了成本效益分析,得出的结论是,使用lecanemab的社会经济理由不成立,在美国,每位患者每年的成本约为2万英镑。
“即使在公司对第一次大型试验结果的分析中,这种药物的影响也相对较小,声称认知能力下降速度减缓了27%;其他人则认为,如果把辍学者和其他联合创始人考虑在内,影响可能会小得多。”
根据这位教授的说法,NICE指南并没有明确指出这种药物的风险——这是很重要的。
多达四分之一的接受治疗的人会出现被称为ARIA的脑血管损伤的迹象,这种症状在大多数人中是轻微的,但在少数人中可能是严重的,偶尔会致命。
他解释说:“在美国,已经有几人死于这种疾病,人们付出了相当大的努力来识别和排除那些风险最大的人,包括阿尔茨海默病风险基因ApoE4纯合子的个体和那些先前存在脑血管问题的人。”
他继续说:“抗淀粉样蛋白药物在媒体大肆宣传下出现,这并不奇怪,因为这些药物是第一批显示出对阿尔茨海默病有任何改善作用的药物。药物的高成本、相对较低的疾病影响和显著的风险可能证明了NICE指南的合理性。有可能的是,随着识别最有可能受益人群的更好方法的出现,以及在美国长期使用的结果被揭示,平衡可能会发生变化,指导方针也会改变。
“NICE的决定可能会让那些受AD影响的人失望,他们的希望可能被淀粉样蛋白靶向治疗的早期承诺所提高;然而,考虑到围绕患者选择、监测、长期影响和副作用的许多悬而未决的问题,“观望”的方法是可以理解的。
其他人不同意这一评估,UCL和UKDRI的阿尔茨海默病教授Bart De Strooper认为这一决定“令人失望”,并补充说:“NICE和英国没有抓住这个机会向NHS发出明确的信号,即阿尔茨海默病的未来正在开始,他们应该更好地为此做好准备。”我们应该从现在开始改善老年痴呆症患者的诊断和支持系统。虽然更好的药物即将问世,但将这种药物视为一个机会,现在就开始加强支持基础设施,为将来有效管理甚至根除痴呆症做准备,这将更具前瞻性。
这位教授继续说道:“同样不幸的是,那些可以从这种治疗中受益但却负担不起的人将无法获得这种治疗。国际阿尔茨海默病大会上的数据和谣言表明,这种治疗对一些患者有很大帮助。我们将向完全支持使用这种药物的国家学习。”
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它是如何工作的?
Lecanemab是一种抗体药物,已被证明可以减缓阿尔茨海默氏症的早期阶段。
它通过与一种被称为淀粉样蛋白的蛋白质结合而起作用,淀粉样蛋白在患有痴呆症的人的大脑中积累。
该药物由日本制药公司卫材(Eisai)开发,并以Leqembi品牌销售。
Lecanemab被证明可以成功地清除早期阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白。
对于服用该药的人,长达18个月的试验表明,思维和记忆能力的下降速度减缓了27%。
它还使生活质量下降的速度减缓了56%。
这些试验结果被专家誉为一个里程碑,因为这是第一次有一种药物显示出这种疾病的潜在机制可以减缓。
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